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2017年12月31日発行

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難病研究up-to-date
 - 臨床病態解析と新たな診断・治療法開発をめざして -

編集: 松原洋一
 (国立成育医療研究センター研究所長
  東北大学名誉教授)
(ISBN978-4-944157-62-4)

定価: 本体 5,350円+税、B5判、288頁
「難病」という用語,概念はわが国独特のものです。従来この難病には,原因不明,病態未解明,治療法未確立などという重苦しいイメージが付帯していましたが,次世代シークエンサーなど近年の遺伝子解析技術の進歩により,疾患発症の原因となる遺伝子変異や遺伝的素因を短期間のうちに解明できるようになりました。いったん病因遺伝子が特定できれば,疾患の病態解明と治療法探索にとって大きな第一歩となります。様々な難病の病態解明に伴い,その治療法の開発についても近年著しい進展が認められます。
本書は,難病の診断と病態解析,病態モデル作製,治療法(総論・各論),今後の研究展開の展望で構成され,一読すれば概略が理解できるように編集されています。 (序文より抜粋)

本書籍をご購入の場合は ……………… 1冊 本体 5,350円+税
内容目次の ▼要旨 をクリックしますと、要旨を読むことができます。

内容目次
序文  (松原洋一)
序章:情報共有による難病研究の隘路解消をめざして
  (末松 誠)
●第1章 難病の診断と病態解析
 1. 未診断疾患イニシアチブ
  (要  匡)
 2. エピゲノム
  (右田王介・秦 健一郎)
 3. ヒトマイクロバイオームデータと病態診断
  (服部正平)
 4. 大規模コホート調査とメタボローム解析が明らかにする日本人代謝プロファイル
  (小柴生造・山本雅之)
●第2章 難病の病態モデル作製
 1. ゼブラフィッシュ
  (久保 純・宮坂恒太・松本 健・小椋利彦)
 2. 患者由来iPS細胞を用いた病態モデル作製
  (戸口田淳也・山中伸弥)
 3. 疾患モデルマウス:家族性アミロイドポリニューロパチー
  (山村研一)
 4. 小型霊長類マーモセットによる病態モデル
  (井上貴史・佐々木えりか)
●第3章 難病の治療法(総論)
 1. 遺伝子治療の現状と展望
  (金田安史)
 2. 酵素補充療法の現状と今後の展開
  (奥山虎之)
 3. 核酸医薬
  (佐々木茂貴
 4. 難治性神経変性疾患における治療開発
〜 疾患特異的iPS細胞を用いた神経疾患モデルの構築と治療薬の開発
 (岡田洋平・祖父江 元)
 5. 先天代謝異常症のタンパク質ミスフォールディングに対する治療:
薬理学的シャペロンとタンパク質恒常性制御因子
  (大野耕策)
 6. 同種造血幹細胞移植
  (矢部普正)
 7. 再生医療 iPS ES
  (梅澤明弘)
 8. ゲノム編集
  (高橋 智)
●第4章 難病の治療法(各論)
 1. 遺伝子治療
 1 慢性肉芽腫症
  (小野寺雅史)
 2 AADC欠損症に対する遺伝子治療
  (山形崇倫・小島華林・中嶋 剛・村松慎一)
 2. タンパク質・酵素補充療法
 1 ライソゾーム病に対する酵素補充療法
  (井田博幸)
 2 筋萎縮性側索硬化症(ALS)に対するHGF
  (青木正志)
 3. 核酸医薬
 1 デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規核酸医薬品開発をめざして
−エクソン53スキップ薬開発の現状−
  (青木吉嗣・武田伸一)
 2 福山型筋ジストロフィー
  (戸田達史)
 4. 薬剤の開発:低分子化合物,分子標的薬・抗体医薬
 1 肺がんの新しい分子標的薬
  (矢野聖二)
 2 関節リウマチ
  (南木敏宏・川合眞一)
 3 脊髄性筋萎縮症(SMA)における新規治療
  (齋藤加代子)
 4 PARP阻害薬開発の現状と展望
  (三木義男)
 5. シャペロン
 1 リソソーム病の薬理シャペロン療法
  (檜垣克美・難波栄二)
 6. 移植(骨髄移植,肝移植など)
 1 副腎白質ジストロフィー(ALD)の造血幹細胞移植
  (下澤伸行)
 2 先天代謝異常症に対する肝移植
  (笠原群生)
 7. 再生医療 iPS,ES
 1 重症心不全に対する心筋再生治療法の開発
  (澤 芳樹)
 2 iPS細胞を用いた筋萎縮性側索硬化症の疾患モデル
  (仁木剛史・井上治久)
 3 ES細胞による再生医療
  (阿久津英憲・土田奈々絵)
 8. ゲノム編集
 1 ゲノム編集
  (高田修治)
 2 疾患モデルマーモセット
  (佐藤賢哉・佐々木えりか)
 9. トピック
 1 炎症性腸疾患の治療総論
  (水野慎大・金井隆典)
●第5章 難病研究今後の展開
 1. 次々世代のゲノム解析
  (岩間一浩・松本直通)
 2. データシェアリングによる研究促進
  (小崎健次郎)
●索引

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