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iPS細胞を用いた難病研究
- 臨床病態解明と創薬に向けた研究の最新知見

編集: 中畑龍俊 (京都大学iPS細胞研究所副所長,
        臨床応用研究部門特定拠点教授)
(ISBN978-4-944157-57-0)

定価: 本体 5,200円+税、B5判、228頁
2015年2月5日発行
疾患をもつ患者の体細胞から人工多能性幹細胞(induced pluripotent stem cells: iPS 細胞)を樹立し(疾患特異的 iPS 細胞)、患者の罹患細胞へ分化させることにより、従来得ることが極めて困難であった神経細胞や心筋細胞をiPS 細胞から大量に培養し、解析に用いることが可能となった。疾患特異的iPS 細胞は、患者の病態を反映し、臨床へと結びつけるツールとして、疾患の病態解析、疾患モデル構築、創薬などへの応用が可能なことから、幅広い臨床への貢献が期待されている。(中畑龍俊先生、特集によせてより)
本書は現在国内多施設において精力的に進められている iPS 細胞を利用した疾患研究、特に「難病疾患」にフォーカスし、その臨床的病態解明から創薬に向けた最新の研究成果をこの1冊に取りまとめております。

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内容目次
特集によせて  (中畑龍俊)
●第1章 中枢神経疾患
 1. 疾患特異的 iPS細胞の網膜変性疾患への応用
  (高橋政代)
 2. パーキンソン病
  (小芝 泰・高橋良輔)
 3. iPS細胞を用いた統合失調症の病態解明
  (赤松和土・岡野栄之)
 4. 遺伝子異常に基づく難治てんかん−Dravet症候群
  (日暮憲道・廣瀬伸一)
 5. iPS細胞を用いたアルツハイマー病モデルと小胞体ストレス
  (村上永尚・和泉唯信・梶 龍兒・井上治久)
●第2章 神経・筋疾患
 1. 球脊髄性筋萎縮症
  (二瓶義廣・伊東大介)
 2. 筋萎縮性側索硬化症(ALS)
  (江川斉宏・井上治久)
 3. 脊髄性筋萎縮症
  (吉田路子・斎藤 潤)
 4. 三好型ミオパチー
  (櫻井英俊)
 5. 疾患特異的 iPS細胞を活用した筋疾患治療研究
  (鈴木友子・武田伸一)
●第3章 循環器疾患
 1. 疾患特異的 iPS細胞を用いた 1 型QT延長症候群疾患モデルの作製
  (江頭 徹・湯浅慎介・福田恵一)
 2. 3 型QT延長症候群
  (古川哲史)
 3. カテコラミン誘発性多形性心室頻拍における疾患特異的iPS細胞を用いた研究
  (牧山 武)
 4. 肥大型心筋症(HCM)
  (田中敦史・野出孝一・福田恵一)
 5. 拡張型心筋症
  (澤 芳樹)
●第4章 血液・免疫疾患
 1. Fanconi 貧血患者特異的 iPS 細胞研究の現状と展望
  (鈴木直也・斎藤 潤)
 2. Shwachman-Diamond 症候群
  (渡邉健一郎・森嶋達也)
 3. 重症先天性好中球減少症
  (溝口洋子・小林正夫)
 4. 先天性無巨核球性血小板減少症を解剖する
  (江藤浩之)
 5. 疾患特異的 iPS 細胞を用いた慢性骨髄性白血病の病態解明と新規治療の開発
  (宮内 将・黒川峰夫)
 6. リプログラミング技術を用いた骨髄異形成症候群の病態解明と新規治療の可能性
  (蝶名林和久・吉田善紀・高折晃史)
 7. 原発性免疫不全症
  (今井耕輔)
 8. CINCA症候群
  (河合朋樹・平家俊男)
●第5章 内分泌・代謝疾患
 1. 1 型糖尿病
  (細川吉弥・豊田太郎・長船健二)
 2. 脂肪萎縮症
  (野口倫生・細田公則・中尾一和)
 3. ゴーシェ病
  (衛藤義勝)
 4. Pompe病
  (佐藤洋平・大橋十也)
 5. ムコ多糖症
  (大橋十也)
●第6章 その他領域の疾患
 1. 呼吸器疾患
難治性呼吸器疾患
  (伊藤功朗
 2. 腎・泌尿器疾患
多発性嚢胞腎
  (松井 敏・長船健二)
 3. 骨系統疾患
進行性骨化性線維異形成症
  (池谷 真・松本佳久・戸口田淳也)
 4. 染色体異常
ダウン症候群
  (海老原康博)
●索引

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